随机试验研究在证明患者安全性和有效性方面的价值

食品及药物管理局德赢官方管理的由理查德·科孜

介绍
医疗器械制造商已经掌握了许多类型的临床研究,以证明产品的安全性和有效性,其中一个是随机的,控制关键的审判。虽然有许多方法可以启动这些类型的试验,要求进行这类研究的赞助人在开始一项全面的关键性研究之前,首先考虑进行一项小规模的随机试点研究是明智的。这条路线特别有利于安全,装置和/或控制的有效性或操作不太清楚,或者,如果赞助者对医疗器械行业来说相对较新。

背景
尽管许多医疗器械制造商出于成本和时间考虑,希望避免进行随机试验研究,与整体医疗产品临床评估相关的总资源节约可能相当可观。

事实上,一项小规模的随机(蒙面)多中心试点研究应该被视为在开发和管理大型(通常是昂贵和耗时的)关键试验之前进行“预演”以获得重要见解的机会。德赢官方这一过程有助于发起人在进行关键性试验之前确定和解决这些问题,因此,避免了非常困难和时间密集的中途更正。它还允许发起人在存在无法纠正的缺陷时终止关键试验。

随机试验研究的好处
一个经过深思熟虑的随机试验研究的好处是多方面的,值得我们做一些相对温和的努力。时间和成本。如上所述,这些类型的研究提供了一个极好的机会,可以在发射前的关键试验中观察和解决潜在的缺陷。

以下强调的只是在关键试验之前进行随机试验研究的一些优势:

  • 确定是否正确选择了预期患者群体;
  • 评估研究控制的适当性:
    1. 确定在研究访问和治疗期间维持未蒙面受试者的依从性有多难,和
    2. 收集关于是否,和速度,受试者退出对照组;
  • 观察和评估掩蔽程序(如果要掩蔽试验);
  • 确定关键试验的最合适终点;和
  • 对治疗组和对照组的成功率和/或终点手段及标准差进行粗略估计,以便更有效地开展试验或扩大试验规模。

虽然随机试验研究提供了巨大的好处,值得注意的是,由于这些试验规模较小,赞助商不应该因为一个糟糕的结果而轻易放弃一个设备——或者,同样,对与研究对照组相关的非常积极的结果过于自信。在前一种情况下,应仔细审查试验研究结果,以确定是否可以对装置和/或研究设计和行为进行改进。在后一种情况下,研究规模应考虑到过度乐观的试点研究结果的可能性。

额外的建议
作为美国食品和药物管理局(FDA)设备和放射卫生中心(CDRH)的前统计审查员和小组组长,我一直鼓励赞助者进行随机试验研究。特别地,我建议根据设备类型和复杂性,至少对10到30名受试者进行初步研究,对设备的理解,患者群体的多样性,以及潜在的风险。我还向主办方建议,将他们的研究以2:1或3:1的比例随机分配给对照组受试者,以便在充分了解对照组治疗的情况下,获得有关治疗受试者的额外信息。(另一种选择是随机选择一组试验对象。)

我还建议使用至少两个——最好是三个——试验研究中心。这提供了对不良事件中心到中心变化的宝贵见解,学科注册速度,以及发现可能特定于不同类型中心的问题的可能性。这一过程还允许更多的研究中心接受预先培训,并准备启动一个关键的试验。(应记住,选择研究中心和及时登记受试者是关键试验总费用的关键因素;在试点研究期间,任何关于试验这方面的额外见解都是极有价值的。

结论
这个临床阶段医疗器械开发项目可能是最耗时、最昂贵和最德赢官方不可预测的——然而,最重要的部分——任何开发工作。德赢官方然而,考虑到相对于整个临床开发项目而言,相对较小的额外成本和较低的时间投入,德赢官方一项随机的试验性研究可以用黄金来衡量它的价值,并为医疗设备制造商提供大量的资源节约。

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作者:

Richard Kotz是NAMSA的生物统计学高级首席研究科学家,负责监督与各种医疗器械临床试验相关的生物统计学过程。vwin在加入NAMSA之前,vwin先生。Kotz在FDA的设备和放射卫生中心(CDRH)的生物统计学部门担任了25年的首席统计审查员和经理。他负责审查数百个临床试验方案,并与临床医生密切合作,工程师,科学家和医疗器械行业的其他利益相关者开发试点和关键临床试验。德赢官方Richard因其在医疗器械临床试验有效发展方面的承诺和工作获得了FDA 2016年终身成就奖。德赢官方